Depuis l’adoption de la Loi sur les soins abordables en 2010, les dernières années ont vu une vague de réformes des paiements et de la prestation des soins aux médecins conçus pour obtenir des soins de santé de plus grande valeur en encourageant des soins de meilleure qualité et des coûts globaux inférieurs. Les modèles de soins responsables, par exemple, réalisent des progrès marqués en réalignant les incitations des prestataires vers un plus grand partage des risques et une augmentation des paiements et des économies partagées avec des améliorations mesurées de la qualité et de la maîtrise des coûts. Les foyers médicaux introduisent une meilleure coordination des soins et une gestion des soins en équipe, tandis que l’utilisation de paiements basés sur les épisodes ou groupés supprime les incitations perverses qui récompensent le volume et l’intensité.
Ces réformes arrivent juste au moment où le nombre de traitements hautement ciblés et très coûteux continue d’augmenter. La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé 41 nouveaux médicaments d’une décennie en 2014, dont beaucoup ciblaient des thérapies approuvées sur la base de progrès de plus en plus sophistiqués en génomique et de la compréhension de la progression de la maladie. Dans des domaines comme l’oncologie, ces traitements ciblés ont augmenté en pourcentage de la taille du marché mondial de l’oncologie, passant de 11% en 2003 à 46% en 2013. On estime que les dépenses en médicaments de marque de spécialité aux États-Unis ont atteint 7,5 milliards de dollars en 2013, soit 69% des dépenses totales en nouveaux médicaments. La prévalence croissante de ces médicaments et leur coût pour le système de santé ouvrent la voie à des points d’éclair significatifs entre l’industrie, les payeurs et les prestataires, ce qui apparaît le plus clairement dans le débat sur les coûts du traitement de l’hépatite C qui a perturbé les interactions des parties prenantes pendant la majeure partie de l’année écoulée.
Un plus grand nombre de ces traitements ciblés sont en cours de développement, et un nombre croissant d’efforts de politique publique prenant forme en 2015 visent à accélérer leur disponibilité. L’initiative de la Chambre des représentants sur les remèdes au 21e siècle, par exemple, a publié un grand nombre de propositions législatives visant à promouvoir l’innovation de pointe en augmentant l’efficacité du développement de médicaments et de l’examen réglementaire. Ces efforts ont d’importantes répercussions en aval sur le rythme auquel les thérapies ciblées et spécialisées deviendront disponibles, leurs coûts associés et l’importance croissante de démontrer la valeur dans le contexte post-commercialisation.
Alors que les payeurs et les prestataires poursuivent leurs efforts pour accroître les soins fondés sur la valeur, des modèles plus innovants pour relier ces réformes au développement de médicaments sont nécessaires. Une collaboration plus précoce avec l’industrie pourrait permettre une identification plus efficace des besoins non satisfaits, des opportunités d’ajouter de la valeur par le développement de médicaments et des contributions plus claires sur la proposition de valeur et les seuils de preuve nécessaires pour la couverture. Tout aussi importantes seront les collaborations publiques-privées uniques qui investissent dans le développement d’une meilleure infrastructure de données post-marché qui peut identifier plus efficacement les utilisations à haute valeur ajoutée de nouveaux traitements et soutenir la réalisation de la valeur grâce à de nouvelles réformes de paiement.
Une collaboration plus étroite pourrait également améliorer le développement des preuves et le processus de détermination de la couverture après qu’un traitement ciblé a obtenu l’approbation réglementaire. Les programmes d’accès facilité aux médicaments tels que ceux proposés par le contractant administratif de l’assurance-maladie Palmetto GBA créent des points d’accès pour que les patients reçoivent des agents anticancéreux ciblés hors AMM tandis que les payeurs et l’industrie collectent d’importantes données de résultats supplémentaires dans les registres des patients. Une utilisation plus systématique et efficace de politiques telles que l’assurance-maladie avec développement des preuves (CED), qui permet une couverture provisoire des technologies ou des traitements prometteurs pendant que les preuves continuent d’être collectées, pourrait permettre à l’industrie et aux payeurs de travailler ensemble pour en savoir plus sur les performances d’un produit médical dans les populations de patients ne sont généralement pas représentées dans les études cliniques. Un modèle de type CED pourrait être particulièrement utile pour certains médicaments de spécialité: les données collectées comme condition de paiement pourraient aider les payeurs et les prestataires à développer des preuves de la pratique réelle pour améliorer les algorithmes de traitement, augmenter l’observance et améliorer les résultats.
Enfin, les collaborations qui soutiennent une collecte de données post-commercialisation plus solide peuvent également soutenir de nouveaux modèles de paiement de médicaments qui récompensent davantage la valeur. Les paiements groupés qui incluent des médicaments administrés par des médecins, par exemple, pourraient encourager les fournisseurs à améliorer la qualité tout en incitant les fabricants à promouvoir la consommation de médicaments fondée sur des preuves et à réduire les coûts pour les utilisations qui génèrent une faible valeur. Les contrats d’achat basés sur les résultats qui lient le prix payé à la performance d’un produit médical pourraient être une autre approche prometteuse pour un traitement à coût élevé avec des résultats clairement définis et mesurés de manière faisable.